بالتوقيت المحلي في 27 سبتمبر 2022 ، أعلنت منظمة المخلوقات الأسطورية (NASDAQ: LEGN) أن وزارة الصحة والعمل والرفاهية (MHLW) في اليابان قد وافقت على CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel ، Cilta-cel) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من الانتكاس. أو المايلوما المتعددة المقاومة للحرارة (R / R MM). يتم استيفاء الشرطين التاليين فقط:
لم يكن لدى المريض أي تاريخ من تسريب الخلايا التائية الموجبة لمستقبل المستضد الخيمري (CAR) الذي يستهدف مستضد نضج الخلايا البائية (BCMA).
تلقى المريض ما لا يقل عن ثلاثة أسطر من العلاج السابق ، بما في ذلك مثبطات البروتوزوم (PIs) ، ومعدلات المناعة (IMids) ، والأجسام المضادة أحادية النسيلة المضادة لـ CD38 ، ولم يستجب للعلاج الأخير أو انتكس.
تم تقديم طلب الدواء الجديد من قبل الشريك البيولوجي الأسطوري Yangsen. في ديسمبر 2017 ، دخلت Legendary Bio في ترخيص عالمي حصري واتفاقية تعاون مع Yangsen لتطوير وتسويق Cilta-cel.
يتميز CARVYKTI® باثنين من الأجسام المضادة أحادية المجال التي تستهدف مستضد نضج الخلايا البائية (BCMA) ، وهي مخصصة للتسليم لمرة واحدة.
تعتمد هذه الموافقة على نتائج دراسة المرحلة المحورية 1B / 2 CARTITUDE 1 ، والتي سجلت 97 مريضًا تلقوا متوسط ستة خطوط من العلاج السابق (النطاق 3-18) ، بما في ذلك PI و IMiD و anti- CD38 ماب. أظهرت الدراسة أن السكان غير اليابانيين الذين يتلقون علاجًا لمرة واحدة باستخدام cidalquiolenxil لديهم استجابة عميقة ودائمة ، مع معدل استجابة إجمالي (ORR) يبلغ 96.9 بالمائة (95 بالمائة CI ، 91.2 إلى 99.4 ن =97). تجدر الإشارة إلى أن 65 مريضًا حققوا استجابة كاملة تمامًا (sCR) ، مع معدل استجابة كامل تمامًا بنسبة 67 بالمائة (95 بالمائة CI ، 56. 7-76. 2) ، مما يعني أنه لا يمكن ملاحظة أي علامات أو أعراض للمرض على التصوير أو الاختبارات الأخرى بعد العلاج *. تتوافق الفعالية التي لوحظت في المرضى اليابانيين المصابين بالورم النخاعي المتعدد مع تلك التي لوحظت في السكان غير اليابانيين. في متابعة 18 شهرًا ، كان متوسط مدة الاستجابة (DOR) 21.8 شهرًا.
قيمت دراسة CARTITUDE 1 سلامة cedarchiolencel في 106 مرضى بالغين ، بما في ذلك 97 شخصًا غير ياباني و 9 مرضى يابانيين. من بين 106 مريضًا تم علاجهم باستخدام cedarchiolencel ، كان لدى 105 (99.1 بالمائة) ردود فعل سلبية. تضمنت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا متلازمة إطلاق السيتوكين (94.3 بالمائة) ، قلة الكريات البيض (79.2 بالمائة) ، قلة العدلات (75.5 بالمائة) ، قلة الصفيحات (59.4 بالمائة) ، فقر الدم (51.9 بالمائة) ، الأحداث الضائرة العصبية (39.6 بالمائة) ، العدوى (19.8 بالمائة) ) ونقص صوديوم الدم (11.3 في المائة)).
في فبراير من هذا العام ، تلقى CARVYKTI® (Sidarchiolensa) موافقة التسويق من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتفويض التسويق المشروط من المفوضية الأوروبية (EC) في مايو.
